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산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 뇌 손상을 유발, 환자 대부분이 15세를 전후해 사망에 이르는 희귀 질환이다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군 A형 치료제에 적용한 바이오 신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다고 회사는 설명했다.
GC녹십자 관계자는 "현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황"이라며 "이번 패스트트랙 지정을 통해 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다"고 말했다.
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<연합뉴스>