헬릭스미스 "당뇨병성 신경병증 치료후보 엔젠시스, 미국 임상 3-2상 개시"

헬릭스미스가 개발 중인 당뇨병성 신경병증 치료제 후보물질인 '엔젠시스'(VM202)의 미국 임상 3-2상시험이 시작된다.

엔젠시스는 2018년 미국 FDA로부터 만연 질환으로는 처음으로 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정된 유전자치료제다.

헬릭스미스는 지난 3월 미국 FDA에 프로토콜을 제출한 이후, 임상 사이트 선정 및 임상 운영에 대한 구체적인 계획을 준비해 왔다. 코로나19 팬데믹 상황에서도 5개 사이트를 일차적으로 선정해 계약 준비에 들어갔으며 프로토콜도 보강했다. 지난 25일 미국 FDA에 최종 프로토콜을 제출해 확정함에 따라 임상시험을 시작하게 됐다.

이번 임상은 미국에서 환자 152명을 대상으로 실시하며 엔젠시스의 안전성 및 유효성을 증명한다. 임상시험은 하버드 의학대학 산하 브리검여성병원(BWH)을 비롯해 미국 전역의 15개 임상시험센터에서 진행된다.

한편, 당뇨병성 신경병증(DPN)은 당뇨병 환자들이 가장 흔하게 겪는 합병증 중 하나다. 미국 성인 중 약 3000만 명이 당뇨병을 앓고 있고, 이 중 약 28.5%에서 DPN이 발병하며, DPN 환자의 40~50%가 통증성 DPN(PDPN) 환자인 것으로 알려져 있다. 특히 PDPN의 경우 타는 듯하거나 찌르는 듯한 통증을 동반한다. 기존의 PDPN 약은 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니며, 심각한 부작용과 높은 중독성을 동반하는 경우가 많다.
장종호 기자 [e-mail]