사노피, 반감기 연장 A형 혈우병 치료제 국내 출시

글로벌 헬스케어 기업 사노피의 국내 제약사업부문인 사노피-아벤티스 코리아는 혈액응고인자 8인자의 반감기가 연장된 에프모록토코그알파(혈액응고인자VIII-Fc융합단백, 유전자재조합) 성분의 A형 혈우병 치료제(제품명 엘록테이트®)를 16일 국내 출시했다.

에프모록토코그알파는 'Fc 융합 단백 기술'로 혈액응고인자 8인자의 반감기를 표준 반감기 치료제 대비 약 1.5배 연장한(50IU/kg 기준 19.0시간) A형 혈우병 치료제이다. 가장 일반적으로 제안되는 A형 혈우병 예방요법의 표준지침은 응고인자제제를 주 3회 25~40IU/kg주사하는 것이다. 그러나 에프모록토코그알파는 혈액응고인자 8인자의 반감기 연장을 통해 3~5일 간격으로 1회 50IU/kg 투여할 수 있도록 투여 횟수를 줄였다.

국내에는 2018년 기준 1721명(70.0%)의 A형 혈우병 환자가 있으며, 이들은 응고인자제제를 투여하지 않을 경우 일생 동안 무릎, 발목, 근육, 뇌 등의 부위에 출혈이 나타나 근관절계 장애를 겪는다. 국내 A형 혈우병 환자 중 57.8%(994명)가 갖고 있는 혈우병성 관절병증은 환자에게 통증을 야기할 뿐 아니라 관절 가동범위를 제한시켜 특히 신체, 기능적 측면의 삶의 질을 현저히 저하시킨다.

이에 에프모록토코그알파는 예방요법을 통해 투여 주기(예방요법 투여 또는 출혈 발생 시 투여)에 관계 없이 연구 2년차까지 지속적으로 관절 건강을 개선했다. 에프모록토코그알파로 예방요법을 시행한 경우 성인 혈우병 환자의 표적 관절(6개월간 3회 이상 출혈 발생한 주요 관절)은 235건 중 99.18%가, 소아 혈우병 환자의 표적 관절 9건은 100% 개선됐으며, 6개월 이상 추적 관찰했을 때 성인 및 청소년 환자의 95%, 소아 환자의 100%에서 재발 없이 유지됐다.

이 외에도 에프모록토코그알파는 2010년부터 10년간 축적된 임상 연구 데이터와 2014년 미국 식품의약국(FDA) 승인 이후 6년간의 처방 경험을 통해 효과와 안전성 프로파일을 확인했다. 출혈 발생 시 투여군 대비 해당 치료제로 개별 예방요법을 시행한 환자군의 연간 출혈률(ABR) 중앙값은 92%(p<0.001) 감소했으며, 주 1회 예방요법을 시행한 환자군에서도 76%(p<0.001)가 감소했다. 또한 연구 기간 중 발생한 총 757건의 출혈 에피소드에서 87.3%는 1회 투여만으로, 97.8%는 2회 이내의 투여로 조절되었다. A-LONG 연구 및 연장연구인 ASPIRE 연구에서도 약 4년간의 연구기간 동안 중화항체(저해제)는 검출되지 않았다.

사노피-아벤티스 코리아의 스페셜티 케어 사업부인 사노피 젠자임 총괄 박희경 사장은 "희귀질환에 혁신적인 솔루션을 제시해온 사노피는 올해 출시한 혈액응고인자 9인자 반감기 연장 치료제와 혈액응고인자 8인자 반감기 연장 치료제 2종을 통해 혈우병 치료 분야에서도 적극적으로 기여할 것"이라며 "국내 혈우병 환자들이 누리고픈 삶을 만들어 나가는데 사노피가 파트너로 함께 뛰며 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

에프모록토코그알파는 A형 혈우병(선천성 VIII인자 결핍) 환자에서의 ▲출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전후 관리 (외과적 수술 시 출혈 억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법을 위한 치료제로 허가 받았다.
장종호 기자 [e-mail]